ผู้ป่วยสองคนหายขาดจากมะเร็งจากการรักษาด้วยการแก้ไขยีน

เด็กทารกสองคนในประเทศสหราชอาณาจักรผู้ซึ่งได้รับการรักษาด้วยเซลล์บำบัดวิธีใหม่ที่ไม่ได้ใช้เซลล์ของภูมิคุ้มกันของตัวผู้ป่วยเองได้หายขาดจากโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเป็นครั้งแรก

วิธีการใหม่ที่ได้รับการพัฒนาโดยนักวิทยาศาสตร์จากโรงพยาบาล Great Ormond Street Hospital ในลอนดอนเป็นวิธีการรักษาโรคมะเร็งที่ให้ความหวังใหม่ โดยที่การทดลองวิธีการรักษาใหม่ในครั้งนี้ได้ทำกับเด็กทารกสองคนที่มีอายุ 16 และ 18 เดือนผู้ซึ่งเป็นโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดที่รุนแรง

ผลการทดลองการรักษาได้ถูกตีพิมพ์ในวารสาร Science Transational Medicine ในรายงานการรักษาดังกล่าวทีมของแพทย์ได้รวมวิธีการรักษาสองชนิดด้วยกัน นั้นก็คือการทำเซลล์บำบัดที่เรียกว่า CAR T cell (หรือ chimeric antigen receptor T cell) ซึ่งคือการทำวิศวกรรมเซลล์ภูมิคุ้มกันของร่างกายโดยปกติใช้เซลล์ของผูป่วยเอง และเทคนิคการแก้ไขยีนที่เรียกว่า TALENS (หรือ Transcription activator-like effector nucleases) ซึ่งเป็นเทคนิกการทำวิศวกรรมเซลล์โดยการตัดต่อเพื่อแก้ไขสารพันธุกรรมของเซลล์ของภูมิคุ้มกันของร่างกาย

การทดลองทางคลินิกก่อนหน้านี้ได้แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพของการบำบัดด้วย CAR T cell ที่ใช้ในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว การบำบัดด้วย CAR T cell ทำได้โดยการนำทีเซลล์ซึ่งเป็นเซลล์ของระบบภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยเองออกมาทำวิศวกรรมโดยการเติมแต่งด้วยสารโปรตีนชนิดหนึ่งบนผิวของทีเซลล์นั้น ซึ่งสารเคมีชนิดนี้จะคุณสมบัติผูกมัดกับเซลล์มะเร็งและจะทำลายมะเร็งที่มันผูกมัดอยู่

อย่างไรก็ตามเนื่องจากกระบวนการนี้จะต้องใช้ทีเซลล์ของผู้ป่วยเองแต่ละรายในการรักษาแต่ละครั้ง ซึ่งเป็นผลทำให้กระบวนการนี้เป็นกระบวนการที่ยุ่งยากและมีค่าใช้จ่ายที่สูงนอกเหนือจากการใช้เวลาที่ยาวนานในการรักษาสำหรับผู้ป่วยแต่ละราย การรักษาของแพทย์ในลอนดอนในครั้งนี้เป็นที่น่าสนใจก็เพราะการรักษาด้วย CAR T cell ในครั้งนี้ไม่ได้ใช้ทีเซลล์ของผู้ป่วยแต่ได้มาจากผู้บริจากคนอื่น ๆ โดยที่ทีเซลล์เหล่านั้นจะถูกทำการแก้ไขยีนของเซลล์ด้วยเทคนิคการแก้ไขยีนที่เรียกว่า TALENs

เนื่องจากการใช้ทีเซลล์จากผู้บริจากที่มีสุขภาพดีคนใดก็ได้จึงทำให้การรักษาด้วยวิธีนี้ใช้เวลาน้อยลงและมีราคาที่ถูกกว่าการใช้ทีเซลล์ของผู้ป่วยเอง บริษัทผู้ผลิตสามารถทำCAR T cell ไว้ล่วงหน้าสำหรับผู้ป่วยจำนวนมาก ๆกระบวนการรักษาก็เพียงฉีดทีเซลล์เหล่านี้ที่ออกแบบมาเพื่อให้ใช้ได้กับผู้ป่วยทุกคนทำให้ผู้ป่วยได้รับการรักษาอย่างรวดเร็วทันที

การทดลองในครั้งนี้ได้แสดงให้เห็นถึงผลของความสำเร็จในการใช้เทคนิคและวิธีการรักษาใหม่ โดยที่เด็กทารกทั้งสองคนได้หายขาดจากโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดที่รุนแรงมาจนถึงปัจจุบัน แต่ผู้เชี่ยวชาญบางคนจากการรายงานของเอ็มไอทีรีวิวกล่าวว่าเนื่องจากเด็กสองคนได้รับเคมีบำบัดก่อนการรักษานี้ทำให้เราไม่อาจจะแน่ใจได้ว่าวิธีการใหม่ได้รักษาเด็กทั้งสองคนให้หายขาดได้จริง ซึ่งต้องมีการทำการทดลองซ่ำเพื่อยืนยันผลการทดลอง

 


 

ที่มาวารสาร Science Transational Medicine

 

 

error: กด RightClick แทน