นักวิทยาศาสตร์ทดลองแก้ไขพันธุกรรมภายในร่างกายของบุคคลโดยตรงเป็นครั้งแรก

เป็นครั้งแรกที่นักวิทยาศาสตร์ได้ทดลองการแก้ไขพันธุกรรมภายในร่างกายของบุคคลโดยตรงเพื่อพยายามรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรคทางพันธุกรรม โดยที่นักวิทยาศาสตร์ได้ฉีดไวรัสและสารประกอบเคมีที่เป็นเครื่องมือในการตัดต่อพันธุกรรมเข้าไปในเลือดของผู้ป่วยโดยตรง

ผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษารายนี้มีชื่อว่าไบรอัน แมเดอส์อายุ 44 ปีผู้ซึ่งเป็นโรคฮันเตอร์ซินโดรม โรคฮันเตอร์ซินโดรมหรือกลุ่มอาการของโรคฮันเตอร์เป็นโรคทางพันธุกรรมที่เกิดขึ้นโดยเฉพาะกับผู้ชาย เมื่อเป็นแล้วร่างกายจะไม่ผลิตเอนไซม์ชนิดหนึ่งที่ร่างกายใช้ในการสลายน้ำตาลชนิดหนึ่งที่มีความจำเป็นต่อการสร้างกระดูก ผิวหนัง เส้นเอ็นและเนื้อเยื่ออื่น ๆ

เมื่อร่างกายไม่มีเอนไซม์จะทำให้น้ำตาลไม่ถูกสลายก็จะทำให้เกิดการสะสม ซึ่งอาจทำให้เกิดปัญหากับอวัยวะ ความเสียหายของสมอง และแม้แต่ทำให้เสียชีิวิตก่อนวัยอันสมควร การทดลองการรักษาด้วยการแก้ไขพันธุกรรมในครั้งนี้จะมีเป้าหมายในการแก้ไขดัดแปลงพันธุกรรมของเซลล์ของตับให้เป็นแหล่งผลิตเอนไซม์ที่ขาดหายไปในผู้ป่วยที่เป็นโรคฮันเตอร์ซินโดรม ซึ่งผลิตเอนไซม์พอที่จะพยุงไม่ให้อาการของโรคทรุดลงไปกว่าที่เป็นอยู่

เครื่องมือที่ใช้ในการตัดต่อยีนในครั้งนี้เรียกว่า ZFNs (หรือ zinc-finger nucleases) ซึ่งจะคล้ายกับคริสเปอร์ที่เป็นเครื่องมือชนิดใหม่กว่า แต่คริสเปอร์ยังไม่เข้าสู่การทดลองทางคลินิคในประเทศสหรัฐอเมริกา ZFNs เป็นเครื่องมือในการตัดต่อดีเอ็นเอ ซึ่งเป็นเครื่องมือทางเคมีที่ถูกฉีดเข้าไปในร่างกายของผู้ป่วยร่วมด้วยกับก๊อบปี้ของยีนที่ถูกต้องเป็นพันล้าน ๆ ก๊อบปี้ โดยที่ ZFNs จะเข้าไปจับส่วนของอีเอ็นเอในส่วนที่มีความผิดปกติแล้วจะตัดยีนที่มีปัญหาออกก่อนที่จะต่อยีนปกติที่ถูกฉีดเข้าไปแทนที่

ส่วนมากการทำแก้ไขยีนจะเป็นการเซลล์ของผูป่วยออกมาทำการแก้ไขยีนก่อนที่ฉีดเข้าไปในผู้ป่วยอีกครั้ง แต่ในครั้งนี้เป็นการฉีดเครื่องมือตัดต่อและยีนเข้าไปทำการตัดต่อในร่างกายของผู้ป่วยโดยตรงเป็นครั้งแรก ซึ่งเป็นการเพิ่มความเสี่ยง แต่นักวิทยาศาสตร์กล่าวว่ามันก็เป็นความเสี่ยงที่คุ้มกับผลที่ดีกว่ามาก

ในการรักษาในครั้งนี้จะไม่ทำให้เซลล์ทุกส่วนของร่างกายได้รับการแก้ไขหมด จากข้อมูลของการวิจัยเซลล์ของตับประมาณ 1 เปอร์เซ็นต์จะต้องถูกแก้ไขยีนเพื่อให้การรักษาโรคนี้ได้ผล ซึ่งพอเพียงที่จะหยุดความคืบหน้าของโรคไม่ให้ทรุดลงไปเรื่อย ๆ  ซึ่งผลของการทดลองเราคงจะยังคงต้องรอไปอีก 3 เดือนกว่าที่จะได้ผลออกมา

 


 

ที่มา Associated Press

 

 

 

error: กด RightClick แทน