รักษา ตาบอดสี ด้วยยีนบำบัดผ่านการทดลองระยะแรกแล้ว

ผลการทดลองทางคลินิกระยะแรกสำหรับ การรักษาภาวะตาบอดสีสมบูรณ์ ด้วยยีนบำบัดได้ผ่านการทดลองระยะแรกไปแล้ว ซึ่งแสดงว่าการรักษามีความปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับใช้กับมนุษย์ ผลการศึกษาได้รับการตีพิมพ์เผยแพร์ในวารสาร JAMA Ophthalmology

ภาวะตาบอดสีสมบูรณ์ ซึ่งคือภาวะที่ไม่สามารถมองเห็นสีใด ๆ ได้เลยยกเว้นสีขาวดำและเฉดสีเทา เป็นโรคที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนตัวหนึ่งในยีนหกตัวที่เป็นสาเหตุของภาวะตาบอดสีสมบูรณ์ แต่โดยทั่วไปแล้วจะเกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ในยีน CNGA3 หรือไม่ก็ CNGB3  การรักษาด้วยยีนบำบัดนี้จะเป็นการทดลองมุ่งเน้นไปที่การแก้ไขข้อบกพร่องในยีน CNGA3

การรักษาด้วยยีนบำบัดชนิดนี้จะคล้ายคลึ่งกับการทำยีนบำบัดที่เรียกว่า ลักซ์เทอร์นา (Luxturna)​ ซึ่งได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ และนั้นเป็นการรักษาด้วยยีนบำบัดชนิดแรกสำหรับการสูญเสียการมองเห็น การรักษาทั้งสองจะทำโดยการใช้ไวรัสที่ไม่เป็นอันตรายเป็นพาหะนำยีนที่ได้รับการแก้ไขเข้าไปในดวงตาของผู้ป่วย และจะไปทำให้เซลล์ที่บกพร่องเริ่มทำงาน

ในการทดลองทางคลินิกผู้ทำวิจัยได้ทำการคัดเลือกผู้ป่วยที่มีภาวะตาบอดสีสมบูรณ์จำนวน 9 คน โดยทุกคนมียีน CNGA3 กลายพันธุ์ การทดลองทางคลินิกระยแรกเป็นการตรวจสอบความปลอดภัยของการรักษา และจากข้อมูลทั้งหมดชี้ให้เห็นว่า การรักษาไม่ได้ทำให้เกิดผลข้างเคียงที่มีนัยสำคัญใด ๆ

เนื่องจากเป็นการทดลองทางคลินิกในระยะแรก ซึ่งคือระยะตรวจสอบความปลอดภัย ผู้เข้ารวมทุกคนจึงเป็นผู้ใหญ่ทั้งหมด และการทดลองยังไม่ได้ตรวจสอบประสิทธิภาพของการรักษา ดังนั้นยังคงไม่รู้ว่าการรักษามีประสิทธิภาพมากน้อยเพียงใด ซึ่งจะเป็นการทดลองทางคลินิกในระยะต่อไป

อย่างไรก็ตามในการรักษาผู้ป่วยที่มีภาวะตาปอดสีสมบูรณ์ นักวิจัยกล่าวว่า การรักษากับผู้ป่วยจะมุ่งเน้นไปที่การรักษาตั้งแต่วัยเด็ก เนื่องจากเซลล์สมองที่รับผิดชอบในส่วนของมองเห็นยังพัฒนาไม่เสร็จสมบูรณ์ และสมองยังคงอยู่ในระดับความยืดหยุ่นสูงสุด(คือสามารถเปลี่ยนแปลงได้มากสุด) ดังนั้นเชื่อว่าการรักษาจะให้ประสิทธิภาพการรักษาสูงสุด

ผลการทดลองทางคลินิกระยะแรกจะเป็นหนทางสำหรับการทดสอบทางคลินิกในระยะต่อไป ซึ่งจะเน้นไปที่การรักษาในผู้ป่วยวัยเด็ก นักวิจัยได้แนะนำว่า อายุที่เหมาะสมของผู้ป่วยที่อาจให้ผลดีที่สุดจะต้องทำก่อนเด็กมีอายุเจ็ดปี อายุที่มากกว่านี้เซลล์สมองส่วนของการมองเห็นได้พัฒนาไปเต็มที่แล้วเป็นส่วนใหญ่

 

 

error: กด RightClick แทน