คริสเปอร์เวอร์ชั่นใหม่สามารถลบโรคพันธุกรรมได้โดยไม่ต้องแก้ไข DNA

นักวิทยาศาสตร์นำโดยดร.เฟง จางผู้ที่รู้จักกันดีว่าเป็นผู้พัฒนาเครื่องมือแก้ไขยีนคริสเปอร์แคส 9 (CRISPR-Cas9 ) ได้พัฒนาเครื่องมือแก้ไขยีนคริสเปอร์เวอร์ชั่นใหม่ที่มีข้อดีกว่าคริสเปอร์แคส 9 โดยที่เวอร์ชั่นใหม่การแก้ไขยีนมุ่งไปที่อาร์เอ็นเอ (RNA)แทนการแก้ไขดีเอ็นเอ(DNA)

คริสเปอร์แคส 9 เป็นเทคนิคการแก้ไขยีนซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของดีเอ็นเอโดยการตัดหรือตัดและต่อส่วนของดีเอ็นเอด้วยโปรตีนหรือเอนไซม์ Cas9 การแก้ไขส่วนของดีเอ็นเอจะเป็นการแก้ไขที่ถาวรนั้นก็หมายถึงไม่สามารถแก้ไขกลับคืนได้ถ้าเกิดความผิดพลาด ในปัจจุบันมีความวิตกกังวลถึงการแก้ไขดีเอ็นเอที่จะทำให้เกิดความเสียหายต่อดีเอ็นเอของสายพันธุ์อย่างถาวร

ดร. จางและเพีื่อนร่วมทีมของสถาบัน Broad Institute of MIT and Harvard ได้พัฒนาเวอร์ชั่นใหม่ของเครื่องมือคริสเปอร์แคสที่มุ่งเป้าหมายไปที่การแก้ไขอาร์เอ็นเอ (RNA) โดยใช้เอนไซม์ Cas13 แทน โดยที่เทคนิคดังกล่าวสามารถนำมาใช้ในการลบหรือแก้ไขยีนที่ก่อให้เกิดโรคทางพันธุกรรมได้โดยต้องแตะต้องดีเอ็นเอเลย

ดีเอ็นเอ (DNA) เป็นสารพันธุกรรมที่เซลล์ใช้เป็นคำสั่งในการผลิตโปรตีนชนิดใดชนิดหนึ่ง แต่เพื่อป้องกันความเสียหายที่จะอาจเกิดขึ้นกับดีเอ็นเอเซลล์จะไม่สามารถอ่านคำสั่งจากดีเอ็นเอโดยตรง ภายในเซลล์จะสร้างส่วนก๊อบปี้ของดีเอ็นเอที่เซลล์ใช้เป็นคำสั่งโดยตรงการผลิตโปรตีน ส่วนก๊อปปี้ของดีเอ็นนี้เรียกว่าอาร์เอ็นเอ (RNA)

คริสเปอร์แคส 13 เป็นเทคนิคที่ใช้ในการแก้ไขอาร์เอ็นเอ (RNA) โดยไม่ใช้การตัดหรือการตัดและต่อเหมือนกับในคริสเปอร์แคส 9 ที่อาจจะทำให้เกิดความเสียหายต่อดีเอ็นเอถ้าเกิดความผิดพลาด แต่จะเป็นการเปลี่ยนแปลงนิวคลีโอเบส(หรือเรียกสั้นว่าเบส)แทนที่เรียกว่าการแก้ไขเบส นิวคลีโอเบสเป็นโครงสร้างของดีเอ็นเอและอาร์เอ็นเอที่ต่อรวมกันเป็นรหัสพันธุกรรม โดยที่นิวคลีโอเบสประกอบด้วย อะดีนีน (Adenine) ไซโตซีน (Cytosine) กวานีน (Guanine) และ ไธมีน (Thymine) หรือที่รู้จักกันและแสดงด้วยตัวอักษร A, C, G และ T

ในร่างกายของคนเราทุก ๆ เซลล์จะมี 3 พันล้านเบสคู่ โดยที่หนึ่งส่วนมาจากแม่และอีกหนึ่งส่วนมาจากพ่อ และถ้าเกิดการผิดพลาดในเบสหนึ่งตัวก็อาจทำให้เกิดโรคทางพันธุกรรมได้ โดยที่ในปัจจุบันมีมากกว่า 50,000 ตำแหน่งของการเปลี่ยนแปลงของนิวคลีโอเบสที่รู้กันว่าเป็นสาเหตุทำให้เกิดโรคทางพันธุกรรม

การทดลองในครั้งนี้นักวิทยาศาสตร์ได้ใช้เทคนิคคริสเปอร์แคส 13 ในการแก้ไขอาร์เอ็นเอ (RNA) ในห้องทดลองได้สำเร็จ ซึ่งในการแก้ไขอาร์เอ็นเอจะเป็นแก้ไขเบสและสามารถทำกลับได้ถ้าเกิดอะไรที่ไม่ถูกต้อง ซึ่งจะต่างจากเทคนิคเก่าที่ใช้การตัดหรือการตัดและต่อดีเอ็นเอที่มีผลข้างเคียงและเป็นอันตรายมากกว่า

อย่างไรก็ตามยังคงเป็นหนทางที่ห่างไกลที่จะใช้คริสเปอร์เวอร์ชั่นใหม่กับมนุษย์ แต่การค้นพบครั้งนี้จะหมายถึงการแก้ไขพันธุกรรมด้วยคริสเปอร์แคส 13 จะไม่ดูหน้ากลัวเหมือนการแก้ไขคริสเปอร์แคส 9  ในอนาคตนักวิทยาศาสตร์จะสามารถใช้เทคนิคใหม่นี้ในการลบยีนที่ก่อให้เกิดโรคร้ายแรงพันธุกรรมได้ โดยที่นักวิทยาศาสตร์จะทำการแก้ไขพันธุกรรมของตัวอ่อนก่อนที่จะฉีดเข้าไปเพื่อเจริญเติบโตในครรภ์

 


 

ที่มาวารสารทางวิชาการ Science

 

 

error: กด RightClick แทน