นักวิทยาศาสตร์พัฒนาเทคโนโลยีการแก้ไขยีนใหม่ดีกว่า CRISPR-Cas9

นักวิทยาศาสตร์ได้พัฒนาเทคโนโลยีการแก้ไขยีนใหม่ที่อาจนำมาใช้ในการแก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรมของมนุษย์ได้มากถึง 89% จากการเปิดเผยการวิจัยใหม่ในวารสาร the journal Nature

หลังจากนักวิทยาศาสตร์ได้นำคริสเปอร์ (CRISPR) ซึ่งเป็นกลไกลทางธรรมชาติที่นักวิทยาศาสตร์นำมาใช้เป็นเครื่องมือในการแก้ไขยีนมาเป็นทศวรรษแล้วเนื่องจากให้ความเที่ยงตรงมากกว่าวิธีการอื่น ๆ แต่เทคนิคใหม่ที่นักวิทยาศาสตร์ได้ค้นพบยิ่งเพิ่มความเที่ยงตรงมากกว่าเทคนิคปัจจุบัน ซึ่งนั้นหมายถึงความเป็นไปได้ที่จะนำไปใช้ในการแก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่ก่อให้เกิดโรคในมนุษย์ได้ในอนาคต

เทคนิคใหม่มีชื่อว่า การแก้ไขไพรม์ (prime editing) ซึ่งได้รับการพัฒนาจากสถาบันบอร์ดของสถาบันเอ็มไอี (MIT) และมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ด (Harvard) โดยที่นักวิทยาศาสตร์ได้พัฒนาการแก้ไขไพรม์ขึ้นมาจากรากฐานของเทคนิค คริสเปอร์ แต่เทคนิคการแก้ไขไพรม์จะให้ความแม่นยำและเป็นเทคนิกที่อเนกประสงค์มากกว่า

ในวิธีการของเทคนิคคริสเปอร์เคส 9 (CRISPR-Cas9)​ ทั่วไปจะใช้โปรตีน เคส 9 (Cas9) ซึ่งเป็นโปรตีนดัดแปลงชนิดหนึ่งทำหน้าที่เสมือนกรรไกรที่สามารถไปตัดส่วนของสายดีเอ็นเอ ณ จุดที่ต้องการได้ โดยที่โปรตีน เคส 9 จะเข้าไปจับเป้าหมายยีน ณ ต่ำแหน่งเฉพาะเจาะจงได้

ในขณะที่ เทคนิคการแก้ไขไพรม์ นั้นจะใช้เทคนิคคริสเปอร์เคส 9 ร่วมกับโปรตีนอื่น ๆ ที่สามารถผลิตดีเอ็นเอใหม่ขึ้นได้ เทคนิคการแก้ไขไพรม์จะไปตัดสายดีเอ็นเอและจากนั้นถ่ายโอนลำดับดีเอ็นเอที่แก้ไขแล้วไปยังดีเอ็นเอเป้าหมาย ซึ่งจะช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถใส่และลบส่วนต่างๆของยีนของมนุษย์ได้ตามต้องการ

ประมาณสองในสามของของความผิดปกติทางพันธุกรรมของมนุษย์ที่ก่อให้เกิดโรคต่าง ๆ นั้นเป็นยีนที่กลายพันธุ์ ณ จุดเดียวบนดีเอ็นเอ ดังนั้นการแก้ไขยีนด้วยวิธีนี้จึงมีศักยภาพในการแก้ไขตัดและต่อส่วนยีนกลายพันธุ์ดังกล่าวนั้นทำได้ง่าย

เทคนิคการแก้ไขใหม่นี้จะช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถค้นหาและทดแทนที่ส่วนของสายดีเอ็นเอได้ทั้งส่วน โดยไม่ทำให้ดีเอ็นเอต้นฉบับเสียหาย และด้วยวิธีการนี้นักวิทยาศาสตร์กล่าวว่าจะทำให้การแก้ไข 89% ของของยีนกลายพันธุกรรมที่เป็นสาเหตุของโรคได้อย่างถูกต้องและมีประสิทธิภาพ

ขณะนี้ทีมนักวิทยาศาสตร์ยังคงทำงานอย่างต่อเนื่องเพื่อปรับปรุงเทคนิคใหม่ให้ดียิ่งขึ้น โดยพยายามที่จะเพิ่มประสิทธิภาพการแก้ไขพรรธุกรรมในเซลล์ชนิดต่าง ๆ ให้ได้มากยิ่งขึ้น และศึกษาผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นกับเซลล์จากการแก้ไขด้วย นักวิทยาศาสตร์ยังกล่าวว่าจะทำการทดลองทดสอบใช้เทคนิคใหม่ต่อไปในรูปแบบที่แตกต่างกันเพื่อนำเทคนิคมใหม่มาใช้กับมนุษย์ให้ได้ในอนาคต

การแก้ไขยีนยังคงเป็นสาขาการศึกษาที่ค่อนข้างใหม่และขยายตัวอย่างรวดเร็ว คริสเปอร์เคส 9 เป็นเทคนิคที่พึ่งพัฒนากันมาเพียงราวทศวรรษ และพึ่งนำมาใช้กับมนุษย์เป็นครั้งแรกในปี 2016 และยังมีข้อจำกัดสำหรับการนำเทคนิคการแก้ไขยีนมาใช้กับมนุษย์ เนื่องจากความกังวลเรื่องความปลอดภัยและจริยธรรม

นักวิทยาศาสตร์จากสถาบันบอร์ดหวังว่าวันหนึ่งเทคนิคใหม่ของพวกเขาอาจนำมาใช้ในการป้องกันโรคร้ายต่างเช่น โรคอ้วน โรคอัลไซเมอร์ และโรคทางพันธุกรรมร้ายแรงอื่น ๆ

 

 

 

error: กด RightClick แทน