ลบยีนที่ก่อให้เกิดโรคร้ายแรงสืบทอดทางพันธุกรรมออกในตัวอ่อนของมนุษย์สำเร็จ

ทีมงานของนักวิทยาศาสตร์จากมหาวิทยาลัย Sun Yat-sen University ในประเทศจีนได้ลบยีนที่เป็นสาเหตุของภาวะผิดปกติของโลหิตที่ส่งผ่านทางพันธุกรรมจากพ่อและแม่ไปสู่ลูกในตัวอ่อนของมนุษย์ได้สำเร็จในห้องทดลอง เทคนิคการแก้ไขโดยการลบยีนนี้วันหนึ่งอาจจะถูกนำมาใช้ในการลบยีนที่ก่อให้เกิดโรคร้ายแรงได้ในอนาคต การวิจัยในครั้งนี้ได้ถูกตีพิมพ์ผลการทดลองในวารสารทางวิชาการ Protein and Cell

การทดลองในครั้งนี้นักวิทยาศาสตร์ได้ลบส่วนของยีนที่เป็นสาเหตุของภาวะผิดปกติเบต้าธาลัสซีเมียออกจากดีเอ็นเอที่มีกว่าสามพันล้านตัวอักษรของตัวอ่อนของมนุษย์ได้สำเร็จ นักวิทยาศาสตร์เรียกวิธีการแก้ไขโดยการลบยีนผิดปกติออกว่าการผ้าตัดทางเคมี

เบต้าธาลัสซีเมียคือกลุ่มของภาวะความผิดปกติทางพันธุกรรมในการสังเคราะห์ฮีโมโกลบินที่เป็นสาเหตุให้เกิดภาวะโลหิตจางต่าง ๆ ผู้ป่วยที่มีสภาวะนี้จะผลิตฮีโมโกลบินน้อยหรือไม่ผลิตเลย ฮีโมโกลบินเป็นเซลล์เม็ดเลือดแดงที่นำออกซิเจนไปเลี้ยงเซลล์ต่าง ๆ ทั่วร่างกาย ซึ่งส่งผลให้ผู้ป่วยเหล่านี้มีโลหิตจางมากและทำให้เหนื่อยล้าหายใจถี่และซีด

เบต้าธาลัสซีเมียเกิดขึ้นจากการเปลี่ยนแปลงของนิวคลีโอเบส(หรือเรียกสั้นว่าเบส)หนึ่งตัวในดีเอ็นเอที่ถูกส่งผ่านทางพันธุกรรม นิวคลีโอเบสเป็นโครงสร้างของดีเอ็นเอที่ต่อรวมกันเป็นรหัสพันธุกรรม โดยที่นิวคลีโอเบสประกอบด้วย อะดีนีน (Adenine) ไซโตซีน (Cytosine) กวานีน (Guanine) และ ไธมีน (Thymine) หรือที่รู้จักกันและแสดงด้วยตัวอักษร A, C, G และ T

ในครั้งนี้นักวิทยาศาสตร์ได้ใช้การแก้ไขเบสโดยได้เปลี่ยนจากกวานีนเบส (Guanine) เป็นอะดีนีนเบส (Adenine) ณ จุดผิดปกติที่เป็นสาเหตุให้เกิดภาวะเบต้าธาลัสซีเมีย นักวิทยาศาสตร์ได้ใช้วิธีการแก้ไขเบสแทนที่จะใช้วิธีครีสเปอร์ (Crispr) ก็เพราะว่าครีสเปอร์ให้ผลข้างเคียงมากกว่า

การแก้ไขยีนด้วยวิธีวิธีครีสเปอร์เป็นการแก้ไขโดยการตัดหรือต่อยีน ถ้าเป็นการตัดร่างกายตามธรรมชาติก็จะเติมส่วนที่ขาดหายไปเอง  ส่วนการแก้ไขด้วยวิธีการแก้ไขเบสดีเอ็นเอเป็นการเปลี่ยนจากเบสหนึ่งไปเป็นอีกเบสหนึ่งซึ่งให้ผลดีกว่าเมื่อใช้ในการเปลี่ยนแปลงเบส

การวิจัยในครั้งนี้ยังเป็นการวิจัยในระยะเริ่มต้น และยังเป็นหนทางที่ยาวไกลกว่าที่นักวิทยาศาสตร์จะสามารถทำการทดลองทางคลินิคได้ ตัวอ่อนที่ถูกแก้ไขพันธุกรรมในครั้งนี้ไม่ได้ถูกปล่อยให้เจริญเติบโตในครรภ์ซึ่งเป็นเพียงทดลองในห้องทดลองเท่านั้น ในอนาคตการแก้ไขยีนวิธีนี้อาจจะสามารถนำไปใช้กับการลบยีนที่ก่อให้เกิดโรคร้ายแรงอื่น ๆ ได้ในอนาคต

 


 

ที่มาวารสารทางวิชาการ Protein and Cell

 

 

error: กด RightClick แทน